Генная терапия на основе мезенхимальных стволовых клеток человека: стратегии и методы

Abstract

Рассмотрены основные направления генетической модификации мезенхимальных стволовых клеток человека, а также наиболее распространенные методы доставки трансгена, в основном на примере мезенхимальных стволовых клеток костного мозга. Приведены результаты, полученные с применением различных методов трансфекции и основных типов рекомбинантных вирусов.

Узагальнено основні напрямки генетичної модифікації мезенхімальних стовбурових клітин людини, а також найбільш поширені методи доставки трансгена, в основному на прикладі мезенхімальних стовбурових клітин кісткового мозку. Наведено результати, отримані із застосуванням різних методів трансферації та основних типів рекомбінантних вірусів.

Major technologies of transient and stable transgene expression in hMSC are reviewed. Properties and efficiencies of recombinant lentiviruses, adenoviruses, AAV and baculoviruses used for hMSC transduction are compared. The aims of transgenesis include directed differentiation of hMSC, function improvement, correction of pathology factors and proliferatrion control, as well as many basic research challenges.